‘Adotta un globulo rosso’ è un progetto attivo sulla piattaforma di crowdfunding Universitiamo® by UNIPV.
Obiettivo finale è raccogliere 25.000 euro da investire nella ricerca sulle neoplasie mieloproliferative. Si tratta di malattie causate da un’alterazione della cellula staminale emopoietica del midollo osseo, ovvero della cellula che dà origine a globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.
Nelle neoplasie mieloproliferative vi è una crescita eccessiva di globuli rossi nella policitemia vera, piastrine nella trombocitemia essenziale o globuli bianchi nella mielofibrosi.
Una piccola percentuale di pazienti con neoplasia mieloproliferativa può sviluppare una leucemia acuta. Sono malattie con un decorso lento e progressivo.
Fino al 2005 non era nota alcuna anomalia del DNA associata alle neoplasie mieloproliferative. Oggi sappiamo che il 90% dei pazienti ha una mutazione acquisita a carico di uno di tre possibili geni: JAK2, CALR, MPL. Resta un 10% di pazienti la cui base molecolare è ancora sconosciuta.
La scoperta delle mutazioni ha stimolato la ricerca di farmaci mirati come gli inibitori di JAK, in grado di colpire in maniera più selettiva le cellule mutate. Non tutti i pazienti ottengono una risposta completa alla terapia con i JAK inibitori.
Questo progetto, che unisce tre città Pavia, Vienna e Boston, vuole caratterizzare l’impatto delle tre mutazioni principali sul quadro clinico della malattia (Pavia), identificare la/le mutazioni del DNA alla base del rimanente 10% di pazienti a patogenesi ancora non nota (Vienna), chiarire i meccanismi di resistenza ai farmaci JAK inibitori (Boston).
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